Een internationaal onderzoeksteam is het voor het eerst gelukt gentherapie toe te passen tegen diabetes type 1. En met onverwacht resultaat. Het team toont niet alleen aan dat de gentherapie veilig is, maar zien bij de deelnemende patiënten ook een duidelijk effect op de insuline-producerende cellen en het afweersysteem.
Bij mensen met diabetes type 1 keert het eigen afweersysteem zich tegen de cellen in de alvleesklier die insuline maken. In het internationale onderzoek kregen tachtig mensen tussen de 18 en 40 jaar twaalf weken lang wekelijks een injectie. Een deel kreeg de behandeling en een deel een placebo. In de injectie zat een bepaald gen (DNA). Dit wordt ook wel gentherapie genoemd.
De resultaten van het onderzoek zijn opzienbarend. Het afweersysteem van de patiënten die het gen kregen ingespoten, veranderde. Daardoor liet het de insuline-producerende cellen met rust. En nog beter: het ging de cellen juist beschermen. De mensen gingen ook wat insuline aanmaken. En heel belangrijk: er waren geen bijwerkingen.
Prof. dr. Bart Roep, hoogleraar Diabetologie en Immunopathologie in het LUMC, speelde een grote rol in het internationale onderzoek. "Het is een belangrijke stap dat we nu kunnen ingrijpen in het verloop van de ziekte", aldus Roep. Maar de effecten zijn nog niet blijvend. Daarom gaat hij door met onderzoeken hoe hij afweercellen zo kan bewerken dat er een blijvende verandering optreedt. "We zien nu alleen een tijdelijk effect, we willen toe naar levenslange bescherming."
Hanneke Dessing, directeur Diabetes Fonds: "Dit is een belangrijke doorbraak. Een nieuwe stap in de richting voor een vaccin voor diabetes type 1."
- Diabetes Fonds
