Onderzoekers van het UMC Utrecht willen dit jaar starten met een experimentele behandeling die de dodelijke spierziekte ALS moet stoppen. Dat meldt het AD.
In het UMC Utrecht werken ze aan een injectie die moet voorkomen dat een fout stukje DNA zich eindeloos blijft kopiëren in het lichaam. Zo’n zeven procent van de ALS-patiënten heeft hier last van (omgerekend ongeveer 100 patiënten per jaar). Volgens de onderzoekers zou een injectie het proces moeten afremmen en de toestand van de patiënt verbeteren.
In Nederland zijn er zo’n 1500 mensen met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Deze progressieve zenuw- en spierziekte zorgt ervoor dat alle spieren verzwakken en een voor een uitvallen. Jaarlijks worden er 500 nieuwe diagnoses gesteld, waarvan de patiënt na gemiddeld drie tot vijf jaar overlijdt.
Kleine groep
Binnen het ALS onderzoek is dit de eerste experimentele behandeling die gericht is op aangedane genen. “Jarenlang onderzoek heeft helaas tot nu toe nog niet tot een effectieve behandeling geleid”, legt hoofdonderzoeker en hoogleraar neurologie Leonard van den Berg uit. “Wel begrijpen we de ziekte steeds beter: ALS is net als kanker niet één ziekte. Het gaat om verschillende ziekten die om verschillende behandelmogelijkheden vragen.”
Van den Berg heeft vertrouwen in het experiment. “Bij deze subgroep zien we de grootste kans op een oplossing. Dat betekent niet dat we de andere patiënten vergeten. Ook voor hen zoeken we een behandeling.”
Injectie
Het medicijn wordt toegediend door middel van een ruggenprik. Hoe vaak de injectie moet worden herhaald is nog onduidelijk. Voorlopig wacht het team van onderzoekers nog op groen licht van het CCMO, het landelijke orgaan dat medisch onderzoek toetst.
- Algemeen Dagblad
- UMC Utrecht
