Een belangrijke doorbraak voor de behandeling van taaislijmziekte, ook wel cystic fybrosis. Nederlandse onderzoekers zijn er in geslaagd opgekweekte 'minidarmen' of organoïden van twee patiënten met taaislijmziekte in het laboratorium genetisch repareren.
De onderzoekers van onder andere het UMC Utrecht en het Hubrecht Instituut spreken van een belangrijke stap op weg naar stamceltherapie met genetisch gerepareerde cellen voor ziekten die veroorzaakt worden door één defect gen.”
Patiënten met taaislijmziekte hebben dik en taai slijm dat zich ophoopt en waardoor problemen in de longen en darmen ontstaan. De ziekte is niet te genezen en de levensverwachting van deze patiënten is ernstig beperkt. Naar schatting zijn er ongeveer 1350 mensen in Nederland die taaislijmziekte hebben. Jaarlijks worden ongeveer 40 kinderen met de ziekte geboren.
Toekomst
"Ons onderzoek laat zien hoe krachtig de combinatie van stamceltechnologie en genetische reparatie is", zegt hoofdonderzoeker prof. dr. Hans Clevers van het Hubrecht Instituut. "Dit zal in de toekomst bruikbaar zijn voor vele ziekten die veroorzaakt worden door één defect gen omdat we recent hebben ontdekt hoe we stamcellen van de meeste interne organen in het laboratorium enorm kunnen vermeerderen. Met name aangeboren stofwisselingsziekten die de lever treffen lijken geschikt om deze technologie op toe te passen."
Het taaislijmziektegen is gerepareerd door een goede versie van het gen te injecteren in de organoïden. Dankzij een slimme genetische truc vervangen de cellen vervolgens zelf het defecte gen door de goede versie. Het is alsof je op de computer een oud bestand vervangt door een nieuw bestand dezelfde naam te geven.
De ontdekking is een enorme stap voorwaarts, maar patiënten kunnen er nog niet mee genezen worden. Dit zal waarschijnlijk ook nog jaren gaan duren. De resultaten van het onderzoek zijn verschenen in het tijdschrift Cell Stem Cell.
- UMC Utrecht
