AMSTERDAM - Het Duchenne Parent Project stelt biotechnologiebedrijf AMT een bedrag van 145.000 euro beschikbaar voor onderzoek naar Duchenne spierdystrofie.De gift is bedoeld voor de ondersteuning van de ontwikkeling van AMT-080, een therapie tegen deze dodelijke spierziekte.
Bij Duchenne Muscular Dystropy (DMD), in Nederland beter bekend als Duchenne spierdystrofie, breken de spieren langzaam af. Ook de hartspier wordt steeds zwakker, waardoor het uiteindelijk een fatale ziekte is. Beademing en verbeterde hartmedicatie heeft de levensverwachting de afgelopen jaren doen toenemen, de helft van de patiënten wordt nu ouder dan dertig jaar.
Duchenne spierdystrofie wordt veroorzaakt doordat een eiwit, nodig voor de stevigheid van de spiercellen, niet kan worden gemaakt door een fout op het X-chromosoom. Het zijn vooral jongetjes die het hebben, wereldwij meer dan een kwart miljoen.
Biotechnologiebedrijf Amsterdam Moleculair Therapeutics (AMT) strijdt al jaren tegen DMD. AMT-080 is een technologie waarbij wordt geprobeerd de fout op het X-chromosoom te omzeilen om zo het lichaam toch het juiste eiwit aan te laten maken. Het Duchenne Parent Project is opgericht door ouders van kinderen met Duchenne.
- GezondheidsNet.nl
