Een doorbraak op weg naar gepersonaliseerde behandeling van taaislijmziekte. Dat presenteren onderzoekers van het UMC Utrecht in het tijdschrift Nature Medicine. Een nieuwe test kan de werkzaamheid van medicijnen bij individuele patiënten voorspellen.
De onderzoekers zijn er in geslaagd een test te ontwikkelen die het onderzoek naar nieuwe medicijnen tegen taaislijmziekte kan versnellen. Met de test is makkelijk en snel de werkzaamheid van nieuwe medicijnen tegen taaislijmziekte te bepalen. De test is voor elke patiënt uniek. De uitslag van de test geeft aan of een medicijn kan werken bij een individuele patiënt.
"Onze test is de eerste stap naar behandeling op maat van patiënten met taaislijmziekte", zegt Jeffrey Beekman van het UMC Utrecht. Hij leidde het onderzoek.
CFTR-gen
"De test is heel goed bruikbaar voor farmaceutische bedrijven om mogelijke medicijnen tegen taaislijmziekte te onderzoeken. Taaislijmziekte wordt veroorzaakt door foutjes in het CFTR-gen, maar die foutjes kunnen op verschillende plaatsen in het gen zitten. Dus de ene patiënt is de andere niet, en medicijnen werken lang niet altijd bij alle patiënten. Wij denken dat met onze test de werkzaamheid vooraf te bepalen valt."
Nieuwe medicijnen
De test komt op een belangrijk moment. Diverse bedrijven ontwikkelen nieuwe medicijnen tegen de ziekte. Deze middelen 'repareren' het defecte CFTR-eiwit, de kern van taaislijmziekte, en beloven dus een veel betere behandeling. Het testen van werkzaamheid en veiligheid in patiënten is omslachtig en duur. Dankzij de nieuwe test zouden middelen alleen uitgeprobeerd hoeven worden bij patiënten waar ze waarschijnlijk werken.
- UMC Utrecht
